Terapia genowa stwardnienia bocznego zanikowego
Journal Title: Postępy Nauk Medycznych - Year 2012, Vol 25, Issue 1
Abstract
Stwardnienie boczne zanikowe (SLA) jest śmiertelną chorobą neurozwyrodnieniową dotyczącą niemal 500 000 osób na świecie. Około 35% przypadków rodzinnych i 10% sporadycznych jest spowodowanych mutacjami genu SOD1 (kodującego miedziowo-cynkową dysmutazę ponadtlenkową), FUS/TLS (białko FUS/TLS) oraz TARDP (białko TDP-43). Te grupy chorych mają największą szansę skorzystania z terapii genowej. Artykuł opisuje główne kierunki rozwoju strategii leczniczych opartych na wyciszaniu genów w stwardnieniu bocznym zanikowym.
Authors and Affiliations
Magdalena Kuźma-Kozakiewicz, Hubert Kwieciński
Keywords
Related Articles
- EP ID EP54283
- DOI -
- Views 115
- Downloads 0
Czy rzeczywiście istnieje epidemia autyzmu?
Zaburzenie autystyczne, zaburzenie Aspergera i całościowe zaburzenie rozwoju – nieokreślone inaczej należą do grupy spektrum zaburzeń autystycznych (autism spectrum disorders, ASD). W ciągu ostatnich 25 lat zaobserwowano...
Otyłość w przewlekłej chorobie nerek a transplantacja nerki – metody leczenia
Epidemia patologicznej otyłości coraz częściej dotyczy pacjentów z przewlekłą chorobą nerek, utrudniając leczenie chorób towarzyszących, zwiększając ryzyko sercowo-naczyniowe i opóźniając lub uniemożliwiając kwalifikację...
Does chronic kidney disease impact on cardiovascular complications and mortality in the elderly?
Chronic kidney disease (CKD) is highly prevalent among elderly patients and the risk of CKD increases with age. Reduced glomerular filtration rate (GFR) is well-recognized risk factor for development of atherosclerotic c...
Nerwiakowłókniakowatość typu II (NF2)
NF2 jest rzadką chorobą autosomalnie dominującą, ze złym rokowaniem, wynikającą z mutacji genu merliny. Gen zlokalizowany jest w chromosomie 22q12.2. Merlina jest białkiem, uczestniczącym w szlaku sygnałowym onkogenu RAS...
Nadużywanie alkoholu przez dzieci i młodzież jako przyczyna hospitalizacji w oddziale pediatrycznym
<b>Wprowadzenie.</b> W ostatnim okresie obserwowana jest wzrastająca liczba przypadków używania alkoholu przez dzieci. Zwiększa się ilość zatruć, powodujących konieczność hospitalizacji. Jedna...